【假一罚四】医学统计学主编陈炳为9787576604269

绪论

1.1 引言

客观世界总是处于永恒的变化之中，生物体间的差异也是客观存在的。只有从变化中去认识世界，才能对它有深刻的了解。事物的变化就其现象来说，有必然和偶然之分，且往往偶然性（不确定性)掩盖了必然性，妨碍了我们对客观规律的认识。统计学的根本任务在于揭露隐藏在偶然现象背后的必然性，是认识世界的重要手段。具体地说，统计学是研究数据的收集、整理、分析、表达及解释的科学。它基于确定数据做出科学的推断或预测，直至为采取一定的决策和行动提出依据和建议。也就是说，统计不是孤立地研究各种现象，而是通过一定数量的观测，从这些现象里研究事物间的相互关系，阐明事物客观存在的规律性，从而对同类事物加以估计、推断或预测。因此，统计研究必须基于一定数量的观测。

人类实践是统计学产生的源泉，人类认识又是统计学发展的动力。统计学起源于17世纪中叶，最初的统计是一种计数活动，意指事实与数据，称为古典统计学。在西方，统计学(statistics)一词源于state，意指政府部门对国情的叙述，内容主要是人口出生和死亡信息、财富和军事等，其研究方法主要采用简单的比较法和文字记述。18世纪后叶，数字资料和图表描述受到重视，标志着近代统计学的开始，其研究方法主要是建立在大样本上的大量观察法。其间，误差理论和大数定律得到了发展。然而，大量观察法并非适用于所有情况，例如，武器的试验、某些产品的检查等不容许也不可能进行大量的试验或观察，其局限性和不足在应用中不断暴露。直到1908年，英国统计学家戈赛特（W.S.Gosset)在 Biometrika杂志上以笔名student发表了小样本统计量的经验分布(t分布)，开始了小样本统计的研究，从而使统计学由“描述统计”向“推断统计”发展，开创了现代统计学的新纪元。20世纪50年代，电子计算机技术的发展和普及促进了统计方法的应用和发展。近年来，随着互联网和信息技术的迅速发展，数据的量和多样性快速膨胀，数据挖掘（data mining)方法作为传统统计方法的延伸，迅速渗透到传统统计学方法体系中，成为发展迅速又活跃的重要交叉领域。数据产生于当今各个行业和不同领域中，成为重要的生产因素。因此，对于有效地收集数据，进行分析和推断，做出科学决策的需求日益迫切。统计学在不同领域产生了许多应用性分支，如生物统计学、经济统计学、工业统计学、农业统计学等。

医学统计学是以医学理论为指导，借助统计学的原理和方法研究医学现象中数据的收集、整理、分析和推断的一门应用性科学。医学统计学、生物统计学和卫生统计学既有区别，又有交叉。三者均为统计学原理和方法在互有联系的三个学科领域的应用，其中生物统计学应用于整个生物学范畴的有关研究，卫生统计学应用于医学与卫生学领域社会性方面的有关研究(包括健康统计和卫生服务统计）。生物统计学与卫生统计学范围均比医学统计学更为广泛。

1.1.1医学统计学的主要内容

医学研究和统计学的关系日益密切。可以说，大部分医学科研项目需要统计思维与方法；同时，几乎所有的统计学原理与方法均可直接或间接地应用于医学研究。根据目前医学生学习与科研的实际需求，本书着重介绍以下主要内容：

（1)医学研究统计设计所谓统计设计，是指除了必要的医学专业知识外，应用统计设计的基本原理，对研究的每个环节进行周密、科学的设计，目的在于创造一致的对比条件，有效控制研究偏倚或误差，以较少的人力、物力和时间获得较好的效果。此外，本书还结合新药临床试验介绍了临床试验中的设计。详见第3、14章。

（2）分布理论是统计学的基础理论，主要用于探讨生物学指标和疾病等的分布规律，为选择相应的统计分析方法(如假设检验、统计建模、质量控制等)提供依据，是制订临床参考值范围，研究疾病等在空间上、时间上或人群中的分布规律的重要手段。详见第4章。

（3)统计描述是对原始资料的一般性描述，如数据的平均水平、离散程度、分布特征等，以期得到初步的了解和直观印象，可用相应指标或统计图表表示。详见第2章。

（4)参数估计与假设检验是推断统计学的重要组成部分。参数估计是指在大多数医学科研中，需要根据样本信息对研究对象的全体（总体)的某些参数（如均数、率等)做出恰当的估计。假设检验是对样本资料是否来自具有某种属性的总体进行检验，常用于新药鉴定、病因分析、理化检验方法和技术水平的考核等，包括t检验、方差分析、x²检验和秩和检验等。详见第5~9章。

（5）相关与回归主要研究两个或多个变量之间的关系，常用于病因学研究、发育或生理功能评价，以及各种预测、分类等分析，包括简单线性相关、简单直线回归、多元线性回归与logistic回归。

详见第10~12章。

（6)随访资料的生存分析生存时间及生存结局（生存或死亡)是临床随访研究工作者关心的主要指标，生存分析是将生存时间与结局结合起来分析的一种统计分析方法。它可用于分析随访对象的生存规律及影响生存期长短的危险因素，包括生存率的估计、log-rank检验、Cox回归等。详见第13章。

（7）诊断试验对机体的体液、细胞等进行化验是临床诊断的重要措施，诊断试验的科学评价是正确认识某诊断试验在临床上的应用价值的重要方法。详见第15章。

（8）综合应用学习统计学的目的是正确应用。本书对各种统计分析方法进行了系统的讲解，但在介绍各种统计分析方法时都是逐一介绍的，即一种方法用于解决一类问题。本书从实际出发，对综合应用各种方法解决具体的实际问题的分析策略进行讲解，目的是帮助读者提高解决实际问题的能力。详见第16章。

1.1.2学习医学统计学的目的与要求

学习医学统计学，并非要使人们成为统计专业人员，其目的在于以医学理论及其研究内容为载体，培养医学生的医学统计学思维，即学会如何从医学实际出发，运用统计理论和方法，分析阐述某个医学实际问题。具体表现为：树立起生物个体变异的观念，学会从不确定性和概率的角度去考虑问题，具备从个别到一般的归纳推理型思维；学会结合专业问题合理严密地设计试验，并通过精细的试验观察获得可靠、准确、完整的资料；学会正确运用统计方法充分挖掘资料中隐含的信息，并能恰如其分地做出理性概括；至少掌握一种统计软件的应用技能，并能够撰写规范、具有一定学术水平的研究报告或学术论文，提高自身的科研素养和医学研究能力。

《医学统计学》自2002年初版以来，作为在江苏省内外高等医学院校本科医学条件下教学用书，得到了广大教师与学生的鼓励与支持。其中既有肯定的意见，又有友好的建议与批评。全书分为绪论、统计资料的整理与描述、研究设计基础、常用概率分布、统计推断基础、方差分析、两个或多个率的比较、非参数统计方法、简单直线相关与回归、多元线性回归、Logistic回归、临床试验中的统计学应用基础、诊断试验评价、随访资料统计分析及统计方法的综合运用等。我们在原来第版教材的基础上进行了如下修改：将原来的统计资料的整理与描述与统计表、统计图合并在一章节；方差分析章节加上了析因设计及其方差分析、交叉设计及其方差分析、重复测量方差分析；将原来的多元线性回归与logistic回归分成两章节，即多元线性回归与1ogistic回归两章节，并在logistic回归章节加上有序logistic回归及多项1ogistic回归；将原来的诊断试验评价进行修改，强化RC曲线。