儿童血液系统疾病诊疗规范 （第2版/配增值）

随着我国经济发展和人民生活水平的迅速提升，人群疾病谱发生了很大变化。过去常见的一些儿科血液系统疾病的发病率不断降低，而白血病及其他恶性肿瘤对儿童健康造成的威胁则日益显著，恶性肿瘤已成为儿童期死亡的主要原因之一。
面对这些变化，我国儿科血液病工作者及时调整专业重心，将恶性血液病的诊断、治疗放在了突出的位置，不断吸收、消化并改进国外先进诊疗技术与理念，始终如一地强调科学性、严谨性，开展了许多新的工作，积累了宝贵的经验，在儿科血液病的规范化诊疗方面取得了长足的进步。例如，开展规范的MICM 分型，特别是分子生物学分型；准确检测早期治疗反应，优化危险度评估，从而实施精准的分层治疗；不断将手术、化疗与放疗等基本治疗手段优化组合，广泛应用造血干细胞移植、免疫治疗、细胞治疗、分子靶向治疗等新技术、新方法，极大地减少了疾病的复发；支持治疗的熟练应用也使化疗的安全性得到很大提高；在不断提高患儿的无病生存率的同时，更加关注并提升长期生存患儿的生活质量。通过这些努力，儿童恶性血液病的疗效得到极大提高，急性淋巴细胞白血病和淋巴瘤的长期无病生存率已达到80% 以上，实体瘤也提高到60%~70%。
与此同时，儿科血液病学界并没有忽视非恶性血液病的临床及科研工作，规范了常见血液疾病的诊治；更新了免疫性血小板减少性紫癜的治疗理念；对血友病患儿进行次级预防，减少致残率；对地中海贫血患儿根据年龄、铁负荷和累及器官程度进行分层评估及选择治疗，重型患儿采用造血干细胞移植治疗。近年来，随着基因检测技术如高通量测序的临床应用，儿科遗传性和罕见血液病，如遗传性骨髓衰竭性疾病、溶酶体贮积症、过氧化物酶体病以及线粒体病等遗传代谢病、原发性免疫缺陷病等，都在早诊断、早治疗方面取得了长足的进步，并且在某些疾病开展了具有儿科特色的小年龄造血干细胞移植。所有这些工作都已成为儿科血液病领域的亮点。
撰写本书的目的就是将这些宝贵的经验向广大儿科血液病工作者，特别是具有中、高级职称者进行推广。为使读者能够读得明白，用得方便，特别绘制了诊疗流程图，提出了贫血、出血、溶血等疾病的分析思路。因此，本书将对规范临床诊疗行为，提高我国儿科血液病的临床服务质量和整体治疗水平、降低诊疗费用起到积极的促进作用。
在编写中，各位编者、审稿专家付出了大量的心血，在此表示衷心的感谢！本书出版之际，恳切希望广大读者在阅读过程中不吝赐教，欢迎发送邮件至邮箱renweifuer@pmph.com，或扫描封底二维码，关注“人卫儿科学”，对我们的工作予以批评指正，以期再版修订时进一步完善，更好地为大家服务。
吴敏媛 王天有 刘玉峰
2023 年3 月

新版承袭版特点，修订幅度在30%以上，重点讲述各种血液病和肿瘤的诊断的治疗，如小儿贫血、骨髓衰竭性疾病、出凝血疾病、血液肿瘤性疾病、骨髓增值性疾病、组织细胞性疾病、以及造血干细胞移植的应用等，并附有大量诊治流程图，为读者提供分析思路。
内容系统完整，结构严密，科学准确，可读性强，合适的图表、诊治流程图，能帮助儿科医务工作者快速诊断病情。

吴敏媛：中华医学会儿科学分会血液学组组长、顾问，国家卫生健康委儿童白血病专家委员会顾问，中国女医师协会儿科专业委员会委员。
王天有：中华医学会儿科学分会主任委员，中国医师协会儿科医师分会副主任委员，中国医疗保健国际交流促进会儿科学分会主任委员。
刘玉峰：中国小儿血液研究专家委员会委员、河南省抗癌学会儿科专业委员会副主委。

章 | 贫血 / 1
节 总论/1
第二节 营养性缺铁性贫血/ 7
第三节 营养性巨幼细胞贫血/15
| 第二章 | 溶血性贫血/22
节 总论/22
第二节 地中海贫血/27
第三节 红细胞葡萄糖 -6- 磷酸脱氢酶缺乏症/35
第四节 遗传性球形红细胞增多症 / 39
第五节 自身免疫性溶血性贫血 / 43
第六节 溶血危象 / 49
| 第三章 | 骨髓衰竭性疾病/54
节 总论/54
第二节 获得性再生障碍性贫血 / 59
第三节 范科尼贫血/66
第四节 先天性纯红细胞再生障碍性贫血 / 75
第五节 先天性中性粒细胞减少症 / 80
第六节 先天性血小板减少症/89
| 第四章 | 出凝血疾病/98
节 总论/98
第二节 原发性免疫性血小板减少症/102
第三节 血友病 / 109
第四节 获得性凝血因子缺乏性疾病/115
第五节 静脉血栓栓塞症 / 130
| 第五章 | 恶性血液肿瘤性疾病/140
节 总论/140
第二节 急性淋巴细胞白血病/147
第三节 复发急性淋巴细胞白血病 / 167
第四节 急性髓系白血病 / 179
第五节 非霍奇金淋巴瘤 / 194
第六节 霍奇金淋巴瘤/213
第七节 神经母细胞瘤/219
第八节 视网膜母细胞瘤 / 227
第九节 肾母细胞瘤/232
第十节 肝母细胞瘤/241
第十一节 横纹肌肉瘤/255
第十二节 常用抗肿瘤药物/ 260
| 第六章 | 骨髓增殖性疾病 / 骨髓增生异常综合征 /.311
节 总论/311
第二节 真性红细胞增多症/ 313
第三节 原发性血小板增多症/320
第四节 嗜酸性粒细胞疾病/ 324
第五节 慢性髓细胞性白血病/333
第六节 幼年型粒 - 单核细胞白血病 / 340
第七节 骨髓增生异常综合征/346
| 第七章 | 组织细胞疾病 / 357
节 总论/357
第二节 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 / 360
第三节 朗格汉斯细胞组织细胞增生症/372
| 第八章 | 主要血液系统罕见病/383
节 总论/383
第二节 重症联合免疫缺陷病/386
第三节 慢性肉芽肿病/390
第四节 极早发型炎症性肠病/393
第五节 戈谢病 / 400
第六节 尼曼 - 皮克病/406
第七节 慢性活动性EB 病毒感染/412
| 第九章 | 造血干细胞移植的应用 / 424
节 总论/424
第二节 恶性疾病造血干细胞移植适应证 / 425
第三节 非恶性疾病造血干细胞移植适应证 /434
第四节 移植并发症处理 / 445
| 第十章 | 血液肿瘤常见并发症处理/466
节 肿瘤溶解综合征 / 466
第二节 肿瘤相关性上腔静脉综合征/469
第三节 化疗药物相关重症合并症 / 473
第四节 中性粒细胞缺乏伴发热处理原则 / 483
第五节 抗细菌治疗/488
第六节 抗真菌治疗/493
第七节 抗病毒治疗/499
第八节 血液成分的临床应用/507
第九节 造血生长因子的临床应用 / 515
（以下视频需下载“人卫图书增值客户端”，扫描方法见目录前说明）
视频 儿童骨髓穿刺术 / 333

新版承袭版特点，修订幅度在30%以上，重点讲述各种血液病和肿瘤的诊断的治疗，如小儿贫血、骨髓衰竭性疾病、出凝血疾病、血液肿瘤性疾病、骨髓增值性疾病、组织细胞性疾病、以及造血干细胞移植的应用等，并附有大量诊治流程图，为读者提供分析思路。
内容系统完整，结构严密，科学准确，可读性强，合适的图表、诊治流程图，能帮助儿科医务工作者快速诊断病情。

吴敏媛：中华医学会儿科学分会血液学组组长、顾问，国家卫生健康委儿童白血病专家委员会顾问，中国女医师协会儿科专业委员会委员。
王天有：中华医学会儿科学分会主任委员，中国医师协会儿科医师分会副主任委员，中国医疗保健国际交流促进会儿科学分会主任委员。
刘玉峰：中国小儿血液研究专家委员会委员、河南省抗癌学会儿科专业委员会副主委。