中国罕见病研究报告（2018）

图书标准信息

• 作者 丁洁
• 出版社 中国医药科技出版社
• 出版时间 2018-06
• 版次 1
• ISBN 9787521403664
• 定价 58.00元
• 装帧 其他
• 开本 16开
• 纸张 胶版纸

【内容简介】

罕见病（Rare disease）又称“孤儿病”（Orphan disease），是指发病率低、患病人数极少的疾病。美国把患病人数少于20万的疾病划分为罕见病，欧盟则用发病率（

【目录】

一、中国罕见病简要回顾
  (一)关于罕见病
  (二)罕见病和孤儿药的概念进入中国
  (三)我国开始应对罕见病
  (四)罕见病定义和罕见病
  1．全球没有统一的罕见病定义
  2．关于中国罕见病的定义
  3．罕见病的疾病谱
  4．罕见病
二、中国罕见病诊疗与保障工作进展
  (一)罕见病相关政策措施陆续出台
  (二)地方政府开展不同的罕见病救治经验模式
  (三)罕见病医疗和科研水平有所提高
  1．地方开展流行病学调研
  2．探索建立多学科诊疗模式
  3．研究制定临床诊疗规范
  4．地方开始建立注册登记机制
  5．开展基础医学研究
  (四)“两会”提(议)案推动政策倡导
  (五)国内社会力量积极参与
  1．医学学术团体相继成立
  2．罕见病患者组织不断孵化
  3．慈善机构发挥作用
  4．有社会责任感的企业协助推动
三、国外罕见病防治和保障政策简介
  (一)美国
  (二)欧盟
  (三)英国
  (四)日本
四、存在问题与政策建议
  (一)存在问题
  1．需要制定全国罕见病医疗社会保障整体规划
  2．罕见病药物管理制度亟待建立
  3．缺乏全国流行病学调查数据
  4．医疗优势资源亟待统一利用和管理
  5．诊疗水平有待提高
  6．罕见病知晓率不尽人意
  7．缺乏临床诊治规范
  8．罕见病研究需要加强
  9．罕见病患者医疗保障和生活水平需要关注
  (二)政策建议
  1．制定全国罕见病医疗社会保障整体规划
  2．明确政府责任主体，建立工作机制，推进医疗社会保障
  3．建立罕见病制定和调整的工作机制
  4．建立罕见病药品管理制度和工作机制
  5．加强注册登记和监测，提高决策的准确性
  6．建立罕见病诊疗中心，完善转诊机制
  7．制定罕见病临床路径、诊疗指南或专家共识，编纂罕见病知识手册
  8．推动罕见病研究
  9．整合社会力量
附录
  附录一  第一批罕见病
  附录二  罕见病制订工作程序

内容摘要
 丁洁、王琳主编的《中国罕见病研究报告（2018）》系统地回顾了罕见病在我国的发展历史，以及这些年来社会各界为推动我国的罕见病事业发展所做出的贡献。报告既说到医学本身问题又说到社会与政策问题，既介绍发达国家经验又兼顾我国实际情况，既全面建议又有分步实施办法。资料详实、分析客观、
论证严谨，为罕见病相关政策的制定提供参考依据。