真实世界数据与证据：引领研究规范 赋能临床实践

图书标准信息

• 作者 谷成明 李 一 王斌辉
• 出版社 科学技术文献出版社
• 出版时间 2022-05
• 版次 1
• ISBN 9787518989430
• 定价 89.00元
• 装帧 其他
• 开本 16开
• 纸张 胶版纸
• 页数 284页
• 字数 243千字

【内容简介】

真实世界数据（real world data，RWD）是指来源于日常所收集的各种
  与患者健康状况和（或）诊疗及保健有关的数据，由其产生的真实世界研究
  （real world study，RWS）和真实世界证据（real world evidence，RWE）对医
  疗器械监管的价值也越来越受到研究者和监管部门的广泛关注。近年来“真
  实世界研究”这一概念在国际上不断掀起热潮。相对于传统随机对照试验
  （randomized control trial，RCT）的严谨性和局限性，RWS的多样性和更加普
  适性使其更容易受到研究者、政府及企业的青睐。
  我们常说的“真实世界研究”确切说是“真实世界数据研究”，是将真
  实世界数据通过科学的研究设计对真实数据进行收集，经过辩证合理的统计
  方法进行确证，得到“真实世界证据”的过程。一方面，通过RWE 优化临
  床实践，为患者带来更大效益；另一方面，助力政府评价医疗卫生干预措施
  的成本与效果，以及参与药品和医疗器械的上市审批等工作。此外，医药企
  业也应用RWS 对自身产品通过多样化的研究设计，从而研发出更新、更有
  效的治疗手段，如适应证拓展探索、联合用药可行性评估、安全性监测等。
  因此，随着RWS 的概念、分类及应用场景的不断成熟，各方面对于RWS 的
  关注度也越来越高，本书也将围绕目前RWS 的基础概念、技术方法及行业
  内优秀案例展开论述，为读者带来新的视角。

【作者简介】

谷成明，博士，于北京协和医科大学，现任赛诺菲中国及新兴市场中国区医学事务负责人，河北省政协委员，商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（rdpac）医学事务组，中国卫生经济学基层卫生经济专业委员会、副主任委员，卫生费用与政策专业委员会，中华医学会副主任委员，中山大学，河北科技大学客座教授，新泽西州立大学董事会顾问。

精彩书评：

真实世界数据是指来源于常所收集的各种与患者健康状况和(或)诊疗及保健有关的数据‘由其产生的真实世界研究和真实世界证据对医疗器械监管的价值也越来越受到研究者和监管部门的广泛关注。来“真实世界研究”这一概念在国际上不断地掀起热潮。本书围绕目前真实世界研究的基础概念、技术方，以及行业内案例展开进行详细剖析，包括真实世界研究常见设计类型和统计分析方、数据治理、统计分析等，为读者带来全新的视角。

【目录】

目　录

篇　政策篇

第1 章　真实世界研究的发展历程 2 

第2 章　真实世界研究的相关定义10 

第1 节　真实世界数据 10 

第2 节　真实世界证据 18 

第3 节　真实世界研究 18 

第4 节　真实世界数据适用性评估 19 

第3 章　真实世界研究常见设计类型及统计分析方法24 

第1 节　常见设计类型 24 

第2 节　统计分析方法 32 

第4 章　真实世界研究的常见应用情形33 

第1 节　为新药和医疗器械注册上市提供证据 33 

第2 节　为药品和医疗器械市场准入或药物经济学提供依据 34 

第3 节　名老中医经验方、中药制剂的经验总结与临床研发 35 

第4 节　为已上市药械说明书中适用范围、适应证、

禁忌证变更提供证据 35 

第5 节　为治疗罕见病的药物与医疗器械上市审批及上市后

再评价提供证据 36 

第6 节　总览和精准定位目标人群 37 

第7 节　药物安全在真实医疗实践中的全面评估 37 

 

第5 章　真实世界证据用于监管决策、全生命周期管理、

以患者为中心的其他应用41 

第1 节　指导临床研究设计 41 

第2 节　精准定位目标人群 41 

第3 节　重大公共卫生事件下的决策依据 42 

第4 节　加速跨国先进药械进入国门 42 

第6 章　真实世界证据的应用前景与展望44 

第二篇　技术篇

第7 章　真实世界研究设计中的考量49 

第1 节　研究设计要素 49 

第2 节　时间段的定义 49 

第3 节　研究人群及入排标准 50 

第4 节　合规性（知情同意和伦理审批） 51 

第5 节　样本量 52 

第6 节　处理数据差异和重复记录 52 

第7 节　不同数据库整合的问题 53 

第8 节　QA/QC 计划的文件  54 

第8 章　真实世界研究中的数据治理55 

第1 节　数据治理的概念和挑战 55 

第2 节　真实世界数据的来源 57 

第3 节　数据治理流程设计 65 

第4 节　智能化系统在真实世界研究中的应用 71 

第9 章　真实世界研究中的统计分析76 

第1 节　真实世界数据的分析要点 76 

第2 节　统计分析计划 77 

 

第3 节　描述性统计和单因素分析 84 

第4 节　多因素分析 107 

第5 节　倾向性评分 126 

第三篇　应用篇

第10 章　真实世界证据支持药品研发 140

第1 节　支持药物临床研发策略制订 141 

第2 节　支持临床试验中研究终点、替代终点和

生物标志物的选择 146 

第3 节　优化临床研究设计 148 

第4 节　协助设定临床试验的患者入排标准 149 

第5 节　协助患者招募 152 

第6 节　真实世界证据作为单臂临床试验的外部历史对照 155 

第7 节　实效性随机对照试验支持新药注册 158 

第11 章　市场准入与药物经济学 165

第1 节　真实世界研究支持循证准入 ——以C 药为例 165 

第2 节　不同上市后药品的药物经济学评价

——以骨关节炎治疗领域为例 169 

第12 章　中医药的临床研究 175

第1 节　中药临床试验法规的相关要求 176 

第2 节　中医药开展真实世界研究的意义 178 

第3 节　中医药真实世界研究的设计 180 

第4 节　中医药真实世界研究应用案例 182 

第5 节　中医药真实世界研究与循证医学 193 

第13 章　已上市药物的说明书变更 198

第1 节　增加适应证申请——E药198 

 

第2 节　改变用药途径 200 

第3 节　改变剂量和给药方案申请 201 

第14 章　罕见病 204

第1 节　真实世界研究在罕见病中的应用 204 

第2 节　中国戈谢病高危筛查项目

——真实世界研究在罕见病领域的实际应用案例 215 

第15 章　真实世界数据总览和精准定位目标人群 223

第1 节　真实世界数据总览 223 

第2 节　精准定位目标人群 226 

第3 节　真实世界证据支持更精准的目标人群定位案例 226 

第4 节　P药上市后承诺性研究246 

第16 章　药物安全 252

第1 节　真实世界安全性数据支持药品新适应证批准的监管决策253 

第2 节　利用真实世界证据评估药物风险控制措施的有效性 257 

第3 节　上市后药物安全性再评价真实世界研究案例 262