罕见病药物临床试验受试者小宝典

图书标准信息

• 作者 洪明晃
• 出版社 中国医药科技出版社
• 出版时间 2024-05
• 版次 1
• ISBN 9787521446050
• 定价 52.00元
• 装帧 其他
• 开本 32开
• 页数 328页
• 字数 196千字

【内容简介】

临床试验涉及诸多方面，如医学、药学、伦理、法规以及试验设计、统计分析、质量管理等等，而受试者多缺乏这些方面的知识或经验，他们在参加临床试验过程中，还往往处在信息不对称、相对弱势的地位。肿瘤药物临床试验受试者小宝典希望全景式、不偏不倚、实实在在地展现那些与临床试验相关的事情，特别是站在受试者的角度，力图将众多专业知识用通俗易懂的科普语言告知给公众，让大家了解和积极参与临床试验。新药研发的根本价值是解决临床需求，实现患者获益优选化。药物研发以患者需求为中心，以临床价值为导向，可以提高药物研发的质量和成功率、从而改善临床用药现状，增加临床用药的选择，最终惠及患者。

【目录】

你问我答
了什么影响？ 

罕见病检测 
10以数种罕见病为例，它们是如何被诊断出来的？
罕见病诊断的难度有哪些？ 15在罕见病诊断中，生物标记物发挥什么作用？ 16什么是分子遗传学？什么是分子诊断技术、基因
测序技术及组学技术？它们在罕见病诊断中发挥什么作用？ 17与传统基因检测技术相比，二代测序技术和三代测序技术各有哪些优势和特点？
18有哪些辅助罕见病诊断的新技术？
罕见病治疗 
19目前罕见病的常用治疗药物有哪些？ 21 全球罕见病药物研发情况呈现何种态势，有哪些特点？ 25 我国已有的罕见病药物有哪些？在药物可及性方
面的情况如何？ 27 什么是基因治疗？ 29 罕见病基因治疗有哪些发展趋势？ 31 细胞治疗和基因治疗如何在罕见病的治疗中发挥
作用？
罕见病药物临床试验特点 
33 为什么要开展罕见病新药临床试验？ 34 罕见病药物研发与常见病相比，有哪些特殊性？ 35 罕见病药物获批适应症前，需要经历哪些临床试
验阶段？ 38 在罕见病药物研发立项以后，如何制定临床开发
计划？ 40 在0～Ⅰ期探索性试验阶段，如何考虑受试人群？ 41 罕见病试验药物的起始剂量如何选择？ 43 罕见病试验药物如何确定推荐剂量？ 44 罕见病药物的初步有效性在什么时候考察？有哪
些指标确定初步有效性？
46 在关键临床试验阶段，罕见病药物临床试验终点
如何选择？ 
50 罕见病通常发病率低，如何确定研究样本量？如何招募精准的受试者？ 
52 罕见病药物临床试验中，如何评估安全性？如何降低风险？ 
54 罕见病患者数量很少，是否需要开展随机对照试验？ 
56 罕见病如果没有已有的标准治疗，对照药如何选择？ 
57 如何利用真实世界证据作为辅助开展罕见病药物临床研究加快上市？ 
60 目前罕见病药物临床试验在中国临床试验登记平台的情况如何？主要涉及的疾病类型及开展临床试验的机构有哪些？
罕见病药物临床试验审评审批 
64 罕见病新药审评审批有哪些新政策及措施？ 
66 2022年、2023年出台了多个以患者为中心的技术指导原则，如何与罕见病药物研发相结合？
儿童罕见病临床试验特点 
70 儿童罕见病有哪些？儿童罕见病的特点是什么？ 72 儿童罕见病已有的治疗手段和药物有哪些？ 74儿童罕见病药物研发的现状和挑战有哪些？
76我国儿童罕见病药物研发未来的发展趋势有哪些？ 
78 儿童为什么要参与药物临床试验？重要性有哪些？ 80 儿童参加药物临床试验有哪些风险和获益？ 81 儿童参加药物临床试验的风险有多大？ 83 在参加儿童罕见病药物临床试验过程中，儿童和
家长需要注意什么？ 
85 儿童是否有知情同意权？ 
86 儿童如果不想参加临床试验或者中途想退出，
如何做？
参加临床试验 
87 罕见病患者可以通过哪些渠道寻找罕见病临床试验？在此过程中需要注意哪些因素？ 
88 罕见病患者如何选择报名参加受试者的筛选？如何成功加入罕见病药物临床试验？ 
89 临床研究机构如何精准找到相应的患者参与临床试验？
罕见病去中心化药物临床试验 
91 什么是去中心化临床试验？ 
91 在传统的临床试验发展了上百年之后，为什么会出现DCT？ 
92 在应用场景和发挥的相关作用上， DCT与当前临床试验主要有什么区别？
93 为了更好开展 DCT，在受试者远程招募、电子知
情同意、远程访视、远程评估、电子支付等方面
有哪些新的技术手段？ 94 受试者如想参加DCT，需要做哪些事情？ 99 在DCT过程中，患者和患者组织如何发挥作用？ 99 在罕见病药物临床试验领域开展DCT有哪些必要
性、特殊性及重要意义？

研究者故事 
103 丁洁教授：毕生致力于Alport综合征医学研究 114杜启峻教授：从香港到内地，识骨寻因，助“罕”
为乐 126 刘丽教授：愿为罕见病受试者带来希望和温暖 134 卢水华教授：结核专家心系罕见病研究 144 林进教授：展望罕见风湿疾病领域新药研发 152 谭先杰教授：科普力量，让“罕见”被“看见” 161  王建设教授：儿童罕见胆汁淤积症新药研究的突破
方向 170 邹和建教授：硬皮病新药靶点百花齐放 180  赵重波教授：秉持以患者为中心理念，深化临床
研究人文关怀 188 张蕊教授：LCH和HLH未来临床研究之路

受试者故事 
199 渐冻症斗士蔡磊：人固有一死，或重于泰山 213 我很“软”，但妈妈说我很坚强 220 一名白塞病患者参与临床试验的勇敢之旅 226 满满的海南博鳌同情用药之旅 233 哪怕是微光，也是DMD孩子的希望 241 牛牛，永不分离的爱 247 如果能用上一次拉罗尼酶，我将终生无憾 254 再来一次，我将毫不犹豫地继续参加临床试验 262 一位小胖威利综合征患者的挑战和希望 267 一个结节性硬化症小战士的挑战和希望

患者组织和研发者故事 
273 黄如方：蔻德罕见病中心十年磨一剑 286 薛群：以患者需求为中心，坚守孤儿药研发 
294 编者和受访专家名录及致谢 303 附录 309 后记 309 罕见病新药临床试验为患者带来希望 312 满怀热情与决心，坚定不移继续前行