罕见病药物临床试验受试者小宝典
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作者编者:洪明晃|
出版社中国医药科技
ISBN9787521446050
出版时间2024-05
装帧平装
开本其他
定价52元
货号32077885
上书时间2024-06-30
商品详情
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目录
你问我答
罕见病定义
什么是罕见病？罕见病的定义或范畴是什么？
全球和我国罕见病流行病学的情况如何？罕见病在我国的分布如何？
罕见病大致分为哪些类型？
罕见病的主要发病原因是什么？
罕见病给患者、患者家庭、医疗系统、社会带来了什么影响？
罕见病检测
以数种罕见病为例，它们是如何被诊断出来的？
罕见病诊断的难度有哪些？
在罕见病诊断中，生物标记物发挥什么作用？
什么是分子遗传学？什么是分子诊断技术、基因
测序技术及组学技术？它们在罕见病诊断中发挥什么作用？
与传统基因检测技术相比，二代测序技术和三代测序技术各有哪些优势和特点？
有哪些辅助罕见病诊断的新技术？
罕见病治疗
目前罕见病的常用治疗药物有哪些？
全球罕见病药物研发情况呈现何种态势，有哪些特点？
我国已有的罕见病药物有哪些？在药物可及性方面的情况如何？
什么是基因治疗？
罕见病基因治疗有哪些发展趋势？
细胞治疗和基因治疗如何在罕见病的治疗中发挥作用？
罕见病药物临床试验特点
为什么要开展罕见病新药临床试验？
罕见病药物研发与常见病相比，有哪些特殊性？
罕见病药物获批适应症前，需要经历哪些临床试验阶段？
在罕见病药物研发立项以后，如何制定临床开发计划？
在0～I期探索性试验阶段，如何考虑受试人群？
罕见病试验药物的起始剂量如何选择？
罕见病试验药物如何确定推荐剂量？
罕见病药物的初步有效性在什么时候考察？有哪些指标确定初步有效性？
在关键临床试验阶段，罕见病药物临床试验终点如何选择？
罕见病通常发病率低，如何确定研究样本量？如何招募精准的受试者？
罕见病药物临床试验中，如何评估安全性？如何降低风险？
罕见病患者数量很少，是否需要开展随机对照试验？
罕见病如果没有已有的标准治疗，对照药如何选择？
如何利用真实世界证据作为辅助开展罕见病药物临床研究加快上市？
目前罕见病药物临床试验在中国临床试验登记平台的情况如何？主要涉及的疾病类型及开展临床试验的机构有哪些？
罕见病药物临床试验审评审批
罕见病新药审评审批有哪些新政策及措施？
2022年、2023年出台了多个以患者为中心的技术指导原则，如何与罕见病药物研发相结合？
儿童罕见病临床试验特点
儿童罕见病有哪些？儿童罕见病的特点是什么？
儿童罕见病已有的治疗手段和药物有哪些？
儿童罕见病药物研发的现状和挑战有哪些？
我国儿童罕见病药物研发未来的发展趋势有哪些？
儿童为什么要参与药物临床试验？重要性有哪些？
儿童参加药物临床试验有哪些风险和获益？
儿童参加药物临床试验的风险有多大？
在参加儿童罕见病药物临床试验过程中，儿童和家长需要注意什么？
内容摘要
本书作为继《药物临床试验受试者小宝典》和《肿瘤药物临床试验受试者小宝典》之后的又一力作，再次以科普小册子的形式，为罕见病患者及其家属，以及广大医务人员提供了宝贵的参
考指南。
无论您是罕见病患者及其家属，还是从事临床试验研究的专业人员或管理人员，本书都是您迅速掌握罕见
病基本概念、诊断方法、治疗方案，以及药物临床试验设计、流程和监管要求的手边书。
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