抗结核药物临床试验标准数据集

结核病是影响人类健康的重大传染性疾病，是全球面临的严峻公共卫生问题。据世界卫生组织（World Health Organization, WHO）报告，2021 年全球新发肺结核患者1 060 万例，结核病已成为仅次于新型冠状病毒感染的第二大致死性传染病，位列全球死因第13 位。我国每年新发肺结核患者约80 万例，居全球结核病高负担国家第三位。结核病尤其耐药结核病治疗周期长、联用药物多，不良事件发生率较高，对患者生命安全、生活质量均造成较为严重影响。开展抗结核药物临床试验，筛选、评价及应用安全、有效的抗结核新药及治疗新方案为加速治愈结核病患者带来希望。
近年来，随着抗结核新药陆续出现，无论是药物研发企业发起还是研究者发起的抗结核药物临床试验数量均呈现快速增长趋势，这些临床研究从不同维度探索了针对结核病尤其耐药结核病短化、简化、安全和有效的治疗新方案，为制定符合我国国情的适宜方案提供了循证依据。然而，抗结核药物临床试验因筛选检查多、联用药物多、治疗周期长、访视监测点多、访视检测项目多、方案依从难以保障、疗效评估复杂等特殊性，其开展与实施面临着一系列挑战。处于抗结核药物临床试验最前线，承担着最为重要、工作量最大的试验执行工作的结核病临床研究机构面临着实施方众多［包括自身机构内临床研究者、药品管理人员、医技科室人员如检验科人员及影像科人员、护理团队等，及自身机构外申办方、合同研究组织（Contract Research Organization，CRO）、临床试验现场管理组织（Site ManagementOrganization，SMO）等］、信息量大、信息节点错综、无统一信息标准等问题，且不同实施方往往更多关注自身流程与标准，互相协调或对接流程未得到充分重视和梳理，或职责未同步加载，导致在整个信息链条上出现“三不管”地带，造成信息孤岛，或出现信息失真的情况。最终，致使整个临床试验执行效率降低、质量不可控、风险系数增高。另外, 尽管有卫生行政部门发布的《卫生信息数据元目录》《电子病历基本数据集》及临床数据交换标准协会（Clinical Data Interchange Standards Consortium, CDISC）发布的CDISC 标准等国内外标准，但其所包含的结核病相关信息较少，亦非针对抗结核药物临床试验。因此, 高质量、全面、标准规范的抗结核药物临床试验数据集的制定6 抗结核药物临床试验标准数据集迫在眉睫，其将为发掘结核专病特点、规范抗结核药物临床试验流程、推动数据共享与整合提供有力保障。
开展标准化医学术语、医学数据模块建设是推进规范化医疗服务、标准化数据管理及数据整合、挖掘和大数据转化应用的重要基础。为满足结核病专病个性化数据配置及不同发起方所开展研究的通用性，本书参考国家电子病历及信息化行业标准，以及近5 年结核病诊疗相关的国际、国内指南与共识、相关术语规范，特邀大数据、信息化、标准化、数字化及结核病等不同专业领域的权威专家对抗结核药物临床试验数据采集内容的六大模块（试验启动前准备及试验管理相关、一般情况、疾病相关、实验室及物理检查相关、治疗相关、疗效及安全性评估相关）反复进行讨论、细化、优化并达成共识，旨在助力高质量循证证据的衍生、支持结核病治疗决策的制定，为结核病领域专病队列研究、真实世界研究筑基，最终提高患者的治疗转归，全面促进公共卫生健康。本书适用于指导抗结核药物临床试验标准数据的采集、清洗、重构、共享及临床试验数智化平台的开发。
有鉴于此，由首都医科大学附属北京胸科医院（中国疾病预防控制中心结核病防治临床中心）牵头编纂，联合北京结核病诊疗技术创新联盟、中国疾病预防控制中心信息中心、中国疾病预防控制中心结核病预防控制中心、北京市疾病预防控制中心信息中心、北京市标准化研究院、中华医学会结核病学分会临床试验专业委员会、DIA 中国数字健康社区等单位及学术团体的权威专家共同制定、审定。希望本项工作为后续开展的抗结核药物临床试验奠定基础。
由于编者水平有限，并且结核病临床诊疗数据元标准化建设和发展也在不断更新，书中难免存在不足甚至错误之处。请各位同道不吝赐教，以便在今后的修订中加以完善。
李 亮 高静韬
2023 年7 月

全数据集共集成6个标准模块包括伦理相关、一般情况、疾病相关、检查检验相关、治疗相关以及评估相关。数据集由模块名称、模块序号、数据元中文名称、数据元英文名称、定义、值域、数据加工类型等组成。规范统一的标准术语体系将有助于推进我国抗结核药物临床研究进入大数据医疗时代数据共享，进而为推进领域专病队列研究、真实世界研究筑基，助力高质量循证证据的衍生、支持结核病治疗决策，最终提高患者的治疗转归，促进全面的公共卫生健康。本书参考国家电子病历及信息化行业标准，以及近5年结核病诊疗的国际、国内指南、共识，特邀大数据、信息化、标准化、数字化及结核病不同专业领域的权威专家共同制定。

首都医科大学附属北京胸科医院是集医疗、科研、教学、预防为一体的三级甲等专科医院，是首都医科大学第十临床医学院

模块一：试验启动前准备及试验管理相关 / 1
模块二：一般情况 / 6
模块三：疾病相关 / 13
模块四：实验室及物理检查相关 / 20
模块五：治疗相关 / 29
模块六：疗效及安全性评估相关 / 33
参考文献 / 37

全数据集共集成6个标准模块包括伦理相关、一般情况、疾病相关、检查检验相关、治疗相关以及评估相关。数据集由模块名称、模块序号、数据元中文名称、数据元英文名称、定义、值域、数据加工类型等组成。规范统一的标准术语体系将有助于推进我国抗结核药物临床研究进入大数据医疗时代数据共享，进而为推进领域专病队列研究、真实世界研究筑基，助力高质量循证证据的衍生、支持结核病治疗决策，最终提高患者的治疗转归，促进全面的公共卫生健康。本书参考国家电子病历及信息化行业标准，以及近5年结核病诊疗的国际、国内指南、共识，特邀大数据、信息化、标准化、数字化及结核病不同专业领域的权威专家共同制定。

首都医科大学附属北京胸科医院是集医疗、科研、教学、预防为一体的三级甲等专科医院，是首都医科大学第十临床医学院