肿瘤临床研究设计

本书由多家知名医院长期从事临床研究的众多专家联合编写，从肿瘤临床研究理论指导与实践分享两个方面进行了论述。第 1 ～ 14 章为肿瘤临床研究理论指导部分，分别从肿瘤研究设计、统计方法应用、肿瘤大数据研究等前沿方向，系统讲述了肿瘤临床研究的现状及未来发展方向。第 15 章为肿瘤临床研究实践分享部分，以案例分析的形式，生动阐释了肿瘤临床研究开展关注的热点和难点。本书既有全面的理论知识，又有实用的临床案例，适合肿瘤学相关专业医生及医学生参考阅读。

滕 峰 医学博士，中日友好医院放射肿瘤科副主任医师，中组部、团中央第 22 批博士服务团成员，新疆生产建设兵团第七师医院副院长，新疆生产建设兵团奎屯中医院党委委员、副院长。中国老年医学保健研究会肿瘤防治分会科研转化专家委员会主任委员，中国中医药信息研究会青年医师分会常务理事、放射治疗学组副组长，中国医师协会放射肿瘤分会中枢神经肿瘤学组委员、头颈部肿瘤学组委员，北京抗癌协会癌症康复与姑息治疗专业委员会青年委员，北京医学奖励基金会脑转移瘤专家委员会委员，北京癌症防治学会头颈肿瘤 MDT 专家委员会委员，北京癌症防治学会放射治疗学组专家委员会委员。从事肿瘤放射治疗工作20 余年，参与多项国家自然科学基金课题。主编《肿瘤放射治疗住院医师手册》，主译《肿瘤再程放疗（原书第 2 版）》，以第一作者及通讯作者身份在 Radiother  Oncol、Front Oncol 等 SCI 期刊发表学术论文多篇。 

刘 淼 医学博士，研究生导师，中国人民解放军总医院研究生院三防医学教研室主任，入选军队高层次人才、北京市科技新星、多次获军队优秀专业技术人才岗位津贴。中国老年医学学会理事，中国老年医学学会流行病学分会总干事兼常务委员，全军科委会流行病学分会青委会副主任委员，中华医学会老年医学分会方法学组委员，解放军总医院机关伦理委员会委员，北京医学会临床流行病学分会青委会副主任委员，《中华流行病学杂志》《中华疾病预防控制杂志》《中国慢性病预防与控制杂志》编委，Journal of Geriatric Cardiology 青年审稿专家。主持包括国家自然科学基金在内的国家级科研课题，以及全军科研课题和北京市科研项目等课题 10 余项。以第一作者及通讯作者身份发表学术论文 100 余篇，其中 SCI 期刊收录论文 40 余篇，单篇最高影响因子 17.3。

任 刚 医学博士，博士后，副主任医师，硕士研究生导师，北京大学首钢医院放射治疗科主任。中华医学会放射肿瘤治疗学分会免疫放疗学组、放射外科学组委员，中国临床肿瘤学会（CSCO）胰腺癌专家委员会委员，中国老年保健医学研究会肿瘤防治分会委员，《中华肿瘤防治杂志》青年编委。中国临床肿瘤学会胰腺癌诊疗指南、中国医师协会胰腺癌放射外科指南执笔专家。曾获高等学校科学研究优秀成果奖一等奖。主持或参与国家自然科学基金、首都卫生发展科研专项基金、中国博士后基金等多项科研课题。主译《肿瘤再程放疗（原书第 2 版）》，副主编《肿瘤放射治疗住院医师手册》。以第一作者及通讯作者身份在国内外学术期刊发表论文 50 余篇。 

柏建岭 副教授，南京医科大学公共卫生学院生物统计学系副主任。中国卫生信息学会卫生统计学教育专业委员会委员，中国医药教育协会医药统计专业委员会委员，中国临床肿瘤学会（CSCO）生物统计学专家委员会委员，国际生物统计学会中国分会（IBS-China）会员。主要研究方向为临床研究设计、医学研究中的统计方法及应用、数据挖掘、数据可视化等。主持国家自然科学基金面上项目、青年项目，以及省教育厅科研基金等多项课题。主编《医学统计学（第四版）》， 主译《Stata 统计分析 ：社会科学应用指南》，副主译《临床研究原理与实践（第二版）》等多部教材及参考书，以第一作者及通讯作者身份发表学术论文40 余篇。

张 魁 主任医师，教授，徐州市肿瘤医院副院长，中国医院协会临床研究管理部主任。从事普外肿瘤临床外科专业医疗和科研工作 30 余年，现任职于中国医院协会临床研究管理部（医学伦理办公室），主要负责配合国家政府相关部门，指导全国医疗卫生机构等会员单位执行国家临床研究和医学伦理方面的相关法规政策、实施医院临床研究机构（医院伦理审查委员会）管理等工作，并承担国家卫生健康委员会科教司委托的国家卫生健康委员会医学伦理专家委员会办公室相关工作，包括参与国家卫生健康委员会“医学研究登记备案信息系统—医学伦理登记备案”管理、开展医学伦理的教育培训和国际交流等。 

齐晓光 医学博士，博士后，中国人民解放军总医院第一医学中心介入超声科副主任医师。中国抗癌协会肿瘤介入委员会专业委员、肺癌专业委员会专业委员，北京癌症防治学会消化道肿瘤精准治疗专委会委员，Front Oncol 等多种 SCI 期刊审稿专家。参与国家自然科学基金、国际多中心临床研究等科研课题 10 余项。以第一作者及通讯作者身份发表学术论文 30 余篇。

第 1 章 肿瘤临床研究的现况与未来发展
一、肿瘤临床研究基本概念和原则
二、中国肿瘤临床研究现状
三、肿瘤临床研究的未来发展方向
第 2 章 肿瘤临床研究的选题与顶层设计
一、肿瘤临床研究的选题
二、肿瘤临床研究的顶层设计
第 3 章 观察性肿瘤临床研究设计
一、队列研究 
二、病例 - 对照研究
三、病例 - 对照研究的衍生类型
第 4 章 实验性肿瘤临床研究设计
一、实验性肿瘤临床研究的概念及特点
二、实验性肿瘤临床研究的基本要素与基本原则
三、实验性肿瘤临床研究的主要类型
四、实验性肿瘤临床研究进展
第 5 章 肿瘤真实世界研究设计
一、真实世界研究设计的概念、特点和应用
二、真实世界研究的类型
三、真实世界研究的数据来源与适用性评价
四、真实世界研究的数据挖掘与统计分析
五、真实世界研究面临的挑战与机遇
第 6 章 肿瘤临床研究样本量估计及软件运用
一、样本量估计概述
二、单臂试验中的样本量估计
三、优效性试验中的样本量估计
四、非劣效性试验中的样本量估计 
五、等效性试验中的样本量估计
六、样本量估计总结
第7章 肿瘤临床试验的数据管理
一、肿瘤临床试验背景
二、肿瘤临床试验数据的特点及数据管理工作的难点
三、数据管理工作的难点
四、肿瘤临床试验执行阶段的数据清理和数据质量控制
五、肿瘤临床试验数据管理的注意事项
第8章 肿瘤临床试验中的统计学方法
一、统计学比较的类型 
二、肿瘤临床试验中的统计学设计
三、成组序贯设计与适应性设计案例
四、肿瘤临床试验常用的统计分析方法
第9章 肿瘤临床研究的模型构建与验证
一、临床研究模型概述 
二、肿瘤临床研究模型构建
三、肿瘤临床研究模型的验证
四、小结
第 10 章 肿瘤临床研究终点选择与疗效评估
一、肿瘤临床研究终点
二、肿瘤临床研究疗效评估
第 11 章 肿瘤临床研究的相关不良反应事件监测与处理
一、肿瘤临床研究的相关不良反应事件监测
二、肿瘤临床研究中不良事件的治疗
第 12 章 肿瘤临床研究的伦理审查与试验注册
一、肿瘤临床研究的伦理审查
二、肿瘤临床试验注册
第 13 章 肿瘤临床研究的生物信息学运用与数据挖掘
一、生物信息学及其在肿瘤临床研究中的应用
二、肿瘤研究大数据挖掘
第 14 章 肿瘤临床研究科学论文撰写与投稿
一、如何开始科学论文写作 
二、论文标题和摘要的写作
三、引言或背景部分的写作
四、方法部分的写作 
五、结果部分的写作
六、讨论部分的写作
七、图和表格的制作
八、参考文献的整理 
九、其他注意事项
十、对于投稿的要求和注意事项
第 15 章 肿瘤临床研究的案例分析
案例 1 ：双花百合片预防放化疗鼻咽癌受试者口腔黏膜炎的随机、双盲、安慰剂对照试验
案例 2 ：卡瑞利珠单抗与研究者所选择的化疗方案作为晚期或转移性食管鳞癌二线治疗的比较 ：一项多中心、随机、开放标签Ⅲ期研究
案例 3 ：卡瑞利珠单抗在既往接受治疗的晚期肝细胞癌患者中的多中心、放性、平行、随机、Ⅱ期临床试验
案例 4 ：肿瘤电场治疗联合替莫唑胺治疗恶性胶质瘤 ：一项随机对照试验
案例 5 ：卡瑞利珠单抗致晚期肝细胞癌患者的反应性皮肤毛细血管增生症：一项基于Ⅱ期临床试验数据的再分析
案例 6 ：西妥昔单抗联合卡铂治疗复发性或转移性鼻咽癌多中心Ⅱ期研究
案例 7 ：抗 PD-1 抗体（SHR-1210、卡瑞利珠单抗）联合阿帕替尼治疗晚期肝细胞癌、胃癌或食管胃交界处癌 ：一项开放标签的剂量递增和扩展研究
案例 8 ：正元胶囊联合新辅助化疗治疗三阴性乳腺癌的试验 

本书由多家知名医院长期从事临床研究的众多专家联合编写，从肿瘤临床研究理论指导与实践分享两个方面进行了论述。第 1 ～ 14 章为肿瘤临床研究理论指导部分，分别从肿瘤研究设计、统计方法应用、肿瘤大数据研究等前沿方向，系统讲述了肿瘤临床研究的现状及未来发展方向。第 15 章为肿瘤临床研究实践分享部分，以案例分析的形式，生动阐释了肿瘤临床研究开展关注的热点和难点。本书既有全面的理论知识，又有实用的临床案例，适合肿瘤学相关专业医生及医学生参考阅读。

滕 峰 医学博士，中日友好医院放射肿瘤科副主任医师，中组部、团中央第 22 批博士服务团成员，新疆生产建设兵团第七师医院副院长，新疆生产建设兵团奎屯中医院党委委员、副院长。中国老年医学保健研究会肿瘤防治分会科研转化专家委员会主任委员，中国中医药信息研究会青年医师分会常务理事、放射治疗学组副组长，中国医师协会放射肿瘤分会中枢神经肿瘤学组委员、头颈部肿瘤学组委员，北京抗癌协会癌症康复与姑息治疗专业委员会青年委员，北京医学奖励基金会脑转移瘤专家委员会委员，北京癌症防治学会头颈肿瘤 MDT 专家委员会委员，北京癌症防治学会放射治疗学组专家委员会委员。从事肿瘤放射治疗工作20 余年，参与多项国家自然科学基金课题。主编《肿瘤放射治疗住院医师手册》，主译《肿瘤再程放疗（原书第 2 版）》，以第一作者及通讯作者身份在 Radiother  Oncol、Front Oncol 等 SCI 期刊发表学术论文多篇。 

刘 淼 医学博士，研究生导师，中国人民解放军总医院研究生院三防医学教研室主任，入选军队高层次人才、北京市科技新星、多次获军队优秀专业技术人才岗位津贴。中国老年医学学会理事，中国老年医学学会流行病学分会总干事兼常务委员，全军科委会流行病学分会青委会副主任委员，中华医学会老年医学分会方法学组委员，解放军总医院机关伦理委员会委员，北京医学会临床流行病学分会青委会副主任委员，《中华流行病学杂志》《中华疾病预防控制杂志》《中国慢性病预防与控制杂志》编委，Journal of Geriatric Cardiology 青年审稿专家。主持包括国家自然科学基金在内的国家级科研课题，以及全军科研课题和北京市科研项目等课题 10 余项。以第一作者及通讯作者身份发表学术论文 100 余篇，其中 SCI 期刊收录论文 40 余篇，单篇最高影响因子 17.3。

任 刚 医学博士，博士后，副主任医师，硕士研究生导师，北京大学首钢医院放射治疗科主任。中华医学会放射肿瘤治疗学分会免疫放疗学组、放射外科学组委员，中国临床肿瘤学会（CSCO）胰腺癌专家委员会委员，中国老年保健医学研究会肿瘤防治分会委员，《中华肿瘤防治杂志》青年编委。中国临床肿瘤学会胰腺癌诊疗指南、中国医师协会胰腺癌放射外科指南执笔专家。曾获高等学校科学研究优秀成果奖一等奖。主持或参与国家自然科学基金、首都卫生发展科研专项基金、中国博士后基金等多项科研课题。主译《肿瘤再程放疗（原书第 2 版）》，副主编《肿瘤放射治疗住院医师手册》。以第一作者及通讯作者身份在国内外学术期刊发表论文 50 余篇。 

柏建岭 副教授，南京医科大学公共卫生学院生物统计学系副主任。中国卫生信息学会卫生统计学教育专业委员会委员，中国医药教育协会医药统计专业委员会委员，中国临床肿瘤学会（CSCO）生物统计学专家委员会委员，国际生物统计学会中国分会（IBS-China）会员。主要研究方向为临床研究设计、医学研究中的统计方法及应用、数据挖掘、数据可视化等。主持国家自然科学基金面上项目、青年项目，以及省教育厅科研基金等多项课题。主编《医学统计学（第四版）》， 主译《Stata 统计分析 ：社会科学应用指南》，副主译《临床研究原理与实践（第二版）》等多部教材及参考书，以第一作者及通讯作者身份发表学术论文40 余篇。

张 魁 主任医师，教授，徐州市肿瘤医院副院长，中国医院协会临床研究管理部主任。从事普外肿瘤临床外科专业医疗和科研工作 30 余年，现任职于中国医院协会临床研究管理部（医学伦理办公室），主要负责配合国家政府相关部门，指导全国医疗卫生机构等会员单位执行国家临床研究和医学伦理方面的相关法规政策、实施医院临床研究机构（医院伦理审查委员会）管理等工作，并承担国家卫生健康委员会科教司委托的国家卫生健康委员会医学伦理专家委员会办公室相关工作，包括参与国家卫生健康委员会“医学研究登记备案信息系统—医学伦理登记备案”管理、开展医学伦理的教育培训和国际交流等。 

齐晓光 医学博士，博士后，中国人民解放军总医院第一医学中心介入超声科副主任医师。中国抗癌协会肿瘤介入委员会专业委员、肺癌专业委员会专业委员，北京癌症防治学会消化道肿瘤精准治疗专委会委员，Front Oncol 等多种 SCI 期刊审稿专家。参与国家自然科学基金、国际多中心临床研究等科研课题 10 余项。以第一作者及通讯作者身份发表学术论文 30 余篇。